Halle/Leopoldina. Die mRNA-basierten COVID-19-Impfstoffe haben RNA-basierte Medizin bekannt gemacht. Doch die Technologie bietet weit mehr Möglichkeiten: Sie könnte künftig bei Herz-Kreislauf- und Stoffwechselerkrankungen, Krebs, neurologischen Erkrankungen, Infektionen und seltenen genetischen Krankheiten eingesetzt werden. Rund ein Dutzend RNA-basierte Arzneimittel sind in der EU bereits zugelassen, weitere befinden sich in der Entwicklung.
Welche Chancen und Herausforderungen dieses Forschungsgebiet bietet, zeigt die Nationale Akademie der Wissenschaften Leopoldina in ihrer Stellungnahme „RNA-basierte Medizin: Ansätze, Potenziale und Herausforderungen“. Darin gibt sie einen Überblick über den aktuellen Forschungsstand, beleuchtet ethische Fragen und empfiehlt eine nationale Forschungsstrategie für Deutschland.
Wie funktioniert RNA-basierte Medizin?
RNA (Ribonukleinsäure) übernimmt in unseren Zellen verschiedene Aufgaben. Sie überträgt genetische Informationen, ist an der Herstellung von Proteinen beteiligt und steuert, wie Erbinformationen umgesetzt werden. Dadurch kann RNA zahlreiche Zellprozesse beeinflussen und bietet vielfältige Möglichkeiten für die Medizin.
„RNA ist ein vielseitiges Werkzeug. Die gleiche Technologie lässt sich auf viele verschiedene Krankheiten anwenden – von seltenen Gendefekten bis hin zu weit verbreiteten Erkrankungen“, erklärt Professor Jörg Vogel, Direktor des Helmholtz-Instituts für RNA-basierte Infektionsforschung in Würzburg und Sprecher der Leopoldina-Arbeitsgruppe. Deutschland verfüge über eine starke Grundlagenforschung und viel biomedizinische Expertise. Um diese Stärken in neue Therapien umzusetzen, müssten Forschung, Ausbildung, Produktion und Regulierung besser zusammenarbeiten.
Hoffnung für Menschen mit seltenen Erkrankungen
Besonders große Hoffnungen gibt es für Menschen mit seltenen Erkrankungen. Diese betreffen höchstens fünf von 1.000 Menschen und haben in mehr als 70 Prozent der Fälle genetische Ursachen. In Deutschland leben rund vier Millionen Betroffene. RNA-basierte Verfahren könnten dabei helfen, gezielte und flexible Therapien auch für kleine Patientengruppen zu entwickeln.
Gleichzeitig gibt es offene Fragen, etwa zu den Kosten und möglichen Nebenwirkungen der neuen Therapien. Die Leopoldina beschäftigt sich deshalb auch mit ethischen Themen: Wer soll Zugang zu den neuen Behandlungsmöglichkeiten erhalten? Wie lassen sich die Therapien finanzieren? Und wie kann ihre Sicherheit gewährleistet werden?
Ethische Fragen und gerechter Zugang zu Therapien
Die Medizinethikerin Professorin Claudia Wiesemann betont, dass Menschen mit seltenen Erkrankungen nicht benachteiligt werden dürfen, nur weil ihre Behandlung teuer ist. Wichtig seien außerdem der Austausch mit Patientenorganisationen sowie eine transparente und verständliche Information über die tatsächlichen Möglichkeiten und Grenzen der neuen Therapien.
Leopoldina empfiehlt nationale Forschungsstrategie
Um die Chancen der RNA-basierten Medizin besser zu nutzen, empfiehlt die Leopoldina eine nationale Strategie. Dazu gehören mehr Förderung für die Übertragung von Forschungsergebnissen in die medizinische Praxis, innovationsfreundliche Regeln bei gleichbleibenden Sicherheitsstandards sowie der Ausbau von Produktionskapazitäten und Lieferketten. Auch die Ausbildung und Förderung von Fachkräften soll gestärkt werden.
Die vollständige Stellungnahme „RNA-basierte Medizin: Ansätze, Potenziale und Herausforderungen“ ist auf der Website der Leopoldina verfügbar: www.leopoldina.org/rna-basierte-medizin
